米利班德：国际社会赞赏中国应对气候变化举措

内容摘要：　基石药业与辉瑞合作，可以大幅缩短产品开发与商业化的周期。

基石药业与辉瑞合作，可以大幅缩短产品开发与商业化的周期。

在BioBAY主办的第十一届中国医疗器械高峰论坛上，高校专家、临床医生、企业创业者齐聚一堂围绕眼科诊疗创新进行探讨。设备方面，视光领域值得进一步投入，目前我国80%-90%的视光产品来自国外，主要原因在于我们的算法不行、软件做出来以后客户不接受，这方面本土企业可以进一步摸索，提升我们的算法和软件。

从投资角度来说，投资人若能重点投资一些企业后期研发阶段可能会更合适一些，有效地阻止过分扎堆的现象出现。在国际市场上已经上市的产品中，主要集中在欧美企业，几乎没有中国企业。目前市场上已经有好几款眼科药物，为什么还要研发新药呢？因为患者在接受治疗后，大约有30%-40%的人群对药物不敏感。在药物研发的阶段，不同的公司在不同的阶段可能有所侧重。很多企业对双靶点药物非常感兴趣，两个靶点装一个分子里面，这样做不容易，需要把成分浓度提高，但是这类药毋庸置疑给患者带来了更多的治疗希望。

眼科领域的基因治疗面临的最大挑战，是各种各样的罕见病，我们对它们的认知非常欠缺，另外，现在基因治疗的技术并不是十分完善，可能会带来一些潜在问题。报告主题：视网膜疾病生物疗法研究进展报告嘉宾：张金忠 - 典晶生物医药科技（苏州）有限公司总经理全球来说，眼科绝对是投资人看好的领域，发病率非常高。虽然在2020年，有798款针对新冠疫情的药物或者疫苗进入研发管线，但是即使刨除新冠疫情相关的药物或疫苗，在2020年仍然有4746种新药进入研发管线，与2019年的4730种基本持平。

这一趋势为成功的未来药物开发奠定了基础。基因疗法数目在近5年来出现爆发式增长（图片来源：参考资料[1]）基因疗法的复兴得益于两类疗法数目的增长，一类是体外基因疗法，它们将从人体里获得的细胞在体外进行基因工程改造，再输回到患者体内，CAR-T疗法就是一种体外基因疗法。然而处于2期临床和3期临床的药物数目比上一年只上升了2%和0.9%。全球范围内有3712种癌症免疫疗法。

CAR-T疗法的数目也达到612种，在报告的排名中首次晋身前10名。在癌症以外，胰高血糖素样肽1受体（GLP-1R）位列第10名，它是治疗2型糖尿病和肥胖症的重要靶点。

癌症免疫疗法的兴起在热门靶点上也有所体现，在Top10热门靶点中，有4个与免疫疗法相关，它们分别是PD-L1，PD-1，CD19和CD3。历年Pharmaprojects发现的全新药物靶点数目（图片来源：参考资料[1]）参考资料：1.Pharma RD Annual Review NAS Supplement 2021。此前，抗感染药物的数目处于下降趋势。另一类是体内基因疗法，意味着对基因的操作在体内进行。

自2019年以来，在Pharmaprojects发布的年度研发报告中一直维持在第三名的位置。然而在新冠疗法和疫苗之外，新冠疫情对药物研发带来了什么影响？2020年的全球药物研发管线有什么新的趋势？日前，Informa公司旗下的Pharmaprojects发布了2021医药研发年度报告（the Pharma RD Annual Review 2021）。对于生物医药领域来说，新冠疫情激发了针对新冠病毒前所未有的疗法和疫苗开发热情。在今年的报告中，在研基因疗法的数目达到1589种，在一年的时间里增长了24.8%。

新一代的抗体偶联药物已经不再局限于乳腺癌，而在临床试验中用于治疗表达HER2的胃癌、非小细胞肺癌以及其它癌症类型。罗氏（Roche）的研发管线排名从去年的第5名上升到第2名。

研发管线中的肿瘤学药物在2021年达到6961种，与上一年相比增长了7.0%。这意味着，虽然新冠相关的研究吸引了生物医药领域极大的投入，但是在针对其它疾病领域的药物开发方面，整个产业也没有放缓前进的步伐。

目前已经有多款针对新冠病毒的预防性疫苗获得授权广泛使用，它们无疑是生物医药界齐心协力，快马加鞭进行创新的结果。对于基因疗法来说，使用什么样的病毒载体递送转基因是业界关注的问题。腺病毒载体位居次席，除了这两种病毒载体以外，其它病毒载体类型也得到研究，包括单纯疱疹病毒，痘病毒，慢病毒和弹状病毒。HER2以外，与肿瘤生长和血管再生息息相关的表皮生长因子受体（EGFR）和血管内皮生长因子A（VEFG-A）也是热门靶点。总部设立在中国的公司占9%，过去一年里，总部在中国的医药公司增加了94个（23%），达到522个。疫情之下，全球药物研发管线持续扩展新冠疫情的爆发以及它带来的社交隔离限制，让全球多个产业的发展出现了停顿和衰退。

2021全球药物研发管线的变化与趋势 2021-11-02 13:59 · 精准药物 在新冠疗法和疫苗之外，新冠疫情对药物研发带来了什么影响？2020年的全球药物研发管线有什么新的趋势？ 本文转载自精准药物微信公众号。全球研发管线中55%的药物有一定开发活动位于美国，而有六分之一的药物有一定开发活动位于中国，再次显示了中国在药物开发方面的潜力。

不过，年度报告指出，全球药物研发管线截至2021年1月并没有出现萎缩，全球研发管线（包括临床前，临床期，以及上市后仍然在开发其它适应症的药物）中总共包含了18582种药物，与2020年相比增加了4.76%。对基因疗法数目历史数据的分析显示，在最近5年里，基因疗法的数目呈爆发式的增长趋势，与2016年的数字相比翻了3倍。

不同疗法领域包含的药物数目（图片来源：参考资料[1]）对治疗领域的进一步细分可以发现，癌症免疫疗法的数目在全球研发管线中是最多的，比上一年相比增长了8.1%。新冠疫情的爆发让抗病毒药物的数目上升了126%，是药物研发领域中发展最快的分支。

在过去的一年里，它们对新药开发的贡献如何？报告指出，在大型药企方面，诺华（Novartis）公司仍然拥有规模最大的药物研发管线，包含232种药物，该公司在2021年新添了145种药物，在全球大药企中也名列榜首。）基因疗法在经历了接近10年的沉寂之后在近几年来迅速崛起，得到业界的广泛关注。2001-2021年全球药物研发管线中的药物数目（图片来源：参考资料[1]）不过对按照研发阶段分类的药物数据的分析可以发现新冠疫情的影响，处于临床前期的在研药物和处于1期临床阶段的在研药物数目与上一年相比仍然有6%左右的上升，体现出在早期药物发现和开发方面相对健康的势头。HER2疗法作为在治疗乳腺癌中久经验证的靶点，是多种小分子疗法、靶向疗法、以及抗体偶联药物疗法的靶标。

肿瘤学仍然是全球范围内最热门的研发领域，管线中有37.5%的药物与肿瘤学相关，创下近10年来又一新高。这可能与新冠疫情延缓或终止多项临床试验，导致在研药物无法推进到下一个临床阶段有关。

虽然这些改变的幅度并不大，但是回顾历史可以看出，中小型公司在全球研发管线中的占比不断升高的趋势并没有改变。抗癌疗法和基因疗法持续快速增长新冠疫情的爆发无疑对药物研发的重心产生了显著的影响，在全球研发管线中，抗感染类药物的数目比上一年增加了22.4%，几乎全是由于针对COVID-19的药物和疫苗的开发。

如今在研疗法靶向的靶点数目达到1858个，比去年的1766个也有显著增加。这一年度报告已经有接近30年的历史，它对全球药物研发管线中的疗法数目、类型进行了精细的梳理，并且从中归纳出全球药物研发的趋势，可谓干货满满。

2007-2021年处于不同临床试验阶段的药物数目（图片来源：参考资料[1]）大药企和小公司对全球研发管线的贡献药物开发的生态圈里不但有管线中囊括上百种在研药物的大型药企，也有只有一两种创新疗法的小型生物技术和医药公司2018年，该产品在中美获得IND许可，并在一年后获得FDA突破性疗法认定。值得一提的是，根据传奇生物发布的新闻稿，尽管此次FDA延长了审评时间，但是并没有要求公司提交新的临床数据。目前，全球已有7款CAR-T治疗产品上市，分别为诺华Kymriah、吉利德子公司Kite的Yescarta与 Tecartus、百时美施贵宝Breyanzi、新基Celgene的 Abecma，以及国内获批上市的复星凯特的阿基仑赛注射液以及药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。

2017年12月，传奇生物与强生公司子公司杨森制药达成合作，共同开发和商业化这款疗法。强生/南京传奇cilta-cel在美国提交滚动上市申请：治疗多发性骨髓瘤!3.全球首款靶向BCMA的 CAR-T细胞产品获批上市。

参考资料：1. Legend Biotech Announces Extension of PDUFA Date for Cilta-Cel2.BCMACAR-T细胞疗法。如果cilta-cel最终能够获得FDA批准，有望成为全球第二款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，将为RRMM治疗带来新的选择。

受此影响，该公司当天盘后股价下跌约9%。。